Najczęściej zadawane pytania

Program badawczy YELLOWSTONE obejmuje trzy badania kliniczne fazy III: badanie wstępne (zwane również badaniem indukcyjnym), badanie podtrzymujące oraz badanie otwarte będące kontynuacją poprzednich badań. Jeśli chcesz wziąć udział w Programie badawczym YELLOWSTONE, rozpoczniesz od badania indukcyjnego. Następnie wspólnie z lekarzem prowadzącym, zdecydujesz, czy chcesz kontynuować udział w programie badawczym.

W badaniu indukcyjnym skuteczność badanego leku jest porównywana z placebo. Pacjent jest losowo przydzielany do poszczególnych grup i ani on, ani lekarz prowadzący w badaniu nie wiedzą, do której grupy należy pacjent. Jeśli po badaniu indukcyjnym wystąpi „odpowiedź na leczenie“, tzn. zmniejszą się objawy i wyniki kolonoskopii ulegną znacznej poprawie, pacjent może kontynuować udział w badaniu podtrzymującym. Badanie to ma na celu ustalenie, czy efekty badania indukcyjnego utrzymują się lub nawet ulegają poprawie. Jeśli jednak podczas badania indukcyjnego stan pacjenta nie poprawi się (wystarczająco), pacjent będzie miał możliwość przystąpienia do badania otwartego będącego kontynuacją poprzednich badań. Wówczas pacjent na pewno będzie otrzymywać lek zawierający substancję czynną.

W badaniu podtrzymującym badany lek jest ponownie porównywany z placebo. Jeśli w tym czasie wystąpią u Ciebie objawy choroby, masz możliwość przystąpienia do badania otwartego będącego kontynuacją poprzednich badań. Ponadto w każdej chwili możesz zakończyć udział w badaniu.

Program badawczy YELLOWSTONE składa się z badań klinicznych fazy III, co oznacza, że badany lek jest podawany jak największej liczbie pacjentów w celu zbadania korzyści terapeutycznych i skutków ubocznych. W badaniu indukcyjnym badany lek lub placebo zostanie podany łącznie 1.200 osobom z umiarkowaną do ciężkiej postaci choroby Leśniowskiego-Crohna na całym świecie. Jest to tak zwane badanie prowadzone z randomizacją metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo. Skuteczność oceniana jest na podstawie określonych kryteriów. Obejmują one określone wartości wyników krwi, wyniki badania błony śluzowej jelita w kolonoskopii, a także objawy, które określa się za pomocą specjalnych wskaźników aktywności choroby.

Badanie kontrolowane za pomocą placebo oznacza, że działanie badanego leku jest porównywane z placebo. Placebo wygląda dokładnie tak samo jak badany lek, ale nie zawiera składnika aktywnego.

Losowość oznacza, że o tym, czy pacjent otrzyma badany lek czy placebo, decyduje przypadek. Chodzi o uniknięcie jakichkolwiek wpływów w procesie przydziału. Dobór losowy odbywa się na początku fazy leczenia.

Podwójnie ślepa próba oznacza, że ani członkowie zespołu badawczego, ani pacjent nie będą wiedzieli, do której grupy pacjent został przydzielony. Nikt nie może więc powiedzieć pacjentowi, czy otrzymuje placebo, czy substancję aktywną. Celem zastosowania „metody ślepej próby“ w badaniach klinicznych jest uniemożliwienie członkom zespołu badawczego i uczestnikom badania wpływu na rezultaty badania. Na przykład samo oczekiwanie, że lek pomoże, może wpłynąć na to, co uczestnik badania powie o swoich objawach.

Wszystkie nowe leki, zanim zostaną dopuszczone do powszechnego leczenia, muszą być najpierw przetestowane w badaniach klinicznych. W badaniach tych testuje się bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność nowego leku. Obowiązują ścisłe wytyczne, a lekarze uważnie monitorują uczestników badań. Dla pacjentów udział w badaniach klinicznych oznacza, że mają możliwość przyjęcia nowej substancji czynnej do leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna jeszcze przed oficjalnym zatwierdzeniem leku.

Badania kliniczne podzielone są na trzy fazy:

Faza I: Badany lek jest podawany po raz pierwszy małej grupie zdrowych ochotników. Zaczyna się od bardzo niskiej dawki, którą następnie ostrożnie się zwiększa. Celem jest zbadanie tolerancji i bezpieczeństwa.

Faza II: Badany lek otrzymuje tym razem nieco większa grupa pacjentów. Oprócz bezpieczeństwa i tolerancji testowana jest głównie skuteczność.

Faza III: Badany lek testowany jest w dużych, często międzynarodowych badaniach klinicznych z udziałem od kilkuset do ponad kilku tysięcy pacjentów. Testuje się bezpieczeństwo, tolerancję oraz skuteczność. Po uzyskaniu wyników poszczególnych faz badania można wystąpić o pozwolenie na dopuszczenie badanego leku do obrotu. W przypadku pozytywnego wyniku staje się on oficjalnie zatwierdzonym lekiem, który od tej pory jest dostępny dla pacjentów.

Faza IV: Czasami po zatwierdzeniu leku dołączana jest dodatkowa faza badania. W ten sposób można uzyskać więcej informacji, np. na temat skutków ubocznych, korzyści klinicznych i bezpiecznego stosowania w codziennej praktyce klinicznej.

W badaniu indukcyjnym YELLOWSTONE stosunek liczby pacjentów otrzymujących badany lek do liczby pacjentów otrzymujących placebo wynosi 2:1. Zatem prawdopodobieństwo, że otrzymasz badany lek zawierający substancję czynną wynosi 67 % (2 z 3). Prawdopodobieństwo, że otrzymasz placebo wynosi zatem 33 %. W badaniu podtrzymującym badany lek jest również kontrolowany za pomocą placebo w stosunku 1:1. W tym przypadku prawdopodobieństwo otrzymania zarówno badanego leku, jak i placebo wynosi więc po 50 %.
Ani Ty, Twój lekarz prowadzący w badaniu, ani także inne osoby uczestniczące w badaniu nie zostaną poinformowane, w której grupie się znajdujesz. Nazywa się to „metodą ślepej próby”.

W pewnych sytuacjach, takich jak nagły przypadek medyczny, pacjent może zostać wyłączony z metody zaślepienia. Oznacza to, że lekarz prowadzący w badaniu lub zespół badawczy dowiedzą się, czy pacjent otrzymuje badany lek czy placebo.