FAQ
Najczęściej zadawane pytania
Badany lek
Badany lek to lek, który nie został jeszcze zatwierdzony do leczenia określonej choroby. Z tego powodu jest badany w ramach badań klinicznych, których celem jest leczenie danej choroby. Substancja czynna zawarta w badanym leku może być już dopuszczona do stosowania w leczeniu innych chorób.
Tak. Badany lek można stosować do leczenia różnych chorób związanych z przewlekłym stanem zapalnym wywołanym przez nadaktywny układ odpornościowy. Są to na przykład przewlekła choroba zapalna choroby jelit, wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub zaburzenia neurologiczne, takie jak stwardnienie rozsiane (SM). Łącznie w ramach różnych badań klinicznych substancję czynną otrzymało już ponad 5 000 osób. Substancja czynna została zatwierdzona do leczenia nawracająco-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (RRMS) w USA, Europie i Szwajcarii od 2020 r.1, 2, 3 Ponadto w tym roku zakończono program badań fazy III nad chorobą wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. W badaniu tym substancja czynna była w stanie znacząco i trwale zmniejszyć objawy choroby. Od maja 2021 r. jest ona również dostępna dla pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego w USA.4 Obecnie władze europejskie rozpatrują wniosek o zatwierdzenie leku. Ponadto: wstępne wyniki badania fazy II w leczeniu pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna wskazują na to, że badany lek może być skuteczny i dobrze tolerowany.5 Aby lek ten został zatwierdzony w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, obecnie prowadzimy badania fazy III w ramach Programu badawczego YELLOWSTONE.
Nie. Badany lek jest przyjmowany w formie kapsułki. Podczas udziału w badaniu klinicznych pacjent przyjmuje jedną kapsułkę dziennie.
Zasadniczo, skutki uboczne mogą zawsze wystąpić podczas przyjmowania leków. W przypadku produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu częstotliwość występowania możliwych działań niepożądanych jest w dużym stopniu znana i podana w ulotce dołączonej do opakowania. W przypadku badanych produktów leczniczych, czyli tych, które nadal są w fazie badań klinicznych, mogą wystąpić działania niepożądane, których nie można przewidzieć. Dlatego uczestnicy badania są dokładnie i ściśle monitorowani, aby w potencjalnych przypadkach pojawienia się niepożądanych skutków ubocznych móc szybko zareagować. Przed rozpoczęciem badania jest ono sprawdzane i zatwierdzone przez właściwy urząd krajowy oraz komisję bioetyczną. Ponadto lekarz prowadzący w badaniu szczegółowo omówi z Tobą możliwe znane skutki uboczne oraz postępowanie w przypadku wystąpienia zdarzeń niepożądanych.
W kilku wcześniejszych badaniach klinicznych wykazano, że badany lek ma jak dotąd zrównoważony profil tolerancji.1, 2, 6, 7 Badany lek otrzymało w sumie ponad 5 000 osób w ramach różnych badań klinicznych. Dotychczasowe skutki uboczne obejmują: objawy przeziębienia, katar, ból gardła i stan zapalny gardła, zmniejszenie liczby konkretnych białych krwinek (limfocytów T) we krwi (ze względu na mechanizm działania), zakażenia dróg moczowych, zwiększenie poziomu enzymów wątrobowych oraz zwiększenie ciśnienia krwi. Częstotliwość występowania skutków ubocznych była porównywalna zarówno w grupie leku badanego, jak i w grupie pacjentów, którzy otrzymali placebo.1
Program badawczy YELLOWSTONE
Program badawczy YELLOWSTONE obejmuje trzy badania kliniczne fazy III: badanie wstępne (zwane również badaniem indukcyjnym), badanie podtrzymujące oraz badanie otwarte będące kontynuacją poprzednich badań. Jeśli chcesz wziąć udział w Programie badawczym YELLOWSTONE, rozpoczniesz od badania indukcyjnego. Następnie wspólnie z lekarzem prowadzącym, zdecydujesz, czy chcesz kontynuować udział w programie badawczym.
W badaniu indukcyjnym skuteczność badanego leku jest porównywana z placebo. Pacjent jest losowo przydzielany do poszczególnych grup i ani on, ani lekarz prowadzący w badaniu nie wiedzą, do której grupy należy pacjent. Jeśli po badaniu indukcyjnym wystąpi „odpowiedź na leczenie“, tzn. zmniejszą się objawy i wyniki kolonoskopii ulegną znacznej poprawie, pacjent może kontynuować udział w badaniu podtrzymującym. Badanie to ma na celu ustalenie, czy efekty badania indukcyjnego utrzymują się lub nawet ulegają poprawie. Jeśli jednak podczas badania indukcyjnego stan pacjenta nie poprawi się (wystarczająco), pacjent będzie miał możliwość przystąpienia do badania otwartego będącego kontynuacją poprzednich badań. Wówczas pacjent na pewno będzie otrzymywać lek zawierający substancję czynną.
W badaniu podtrzymującym badany lek jest ponownie porównywany z placebo. Jeśli w tym czasie wystąpią u Ciebie objawy choroby, masz możliwość przystąpienia do badania otwartego będącego kontynuacją poprzednich badań. Ponadto w każdej chwili możesz zakończyć udział w badaniu.
Program badawczy YELLOWSTONE składa się z badań klinicznych fazy III, co oznacza, że badany lek jest podawany jak największej liczbie pacjentów w celu zbadania korzyści terapeutycznych i skutków ubocznych. W badaniu indukcyjnym badany lek lub placebo zostanie podany łącznie 1.200 osobom z umiarkowaną do ciężkiej postaci choroby Leśniowskiego-Crohna na całym świecie. Jest to tak zwane badanie prowadzone z randomizacją metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo. Skuteczność oceniana jest na podstawie określonych kryteriów. Obejmują one określone wartości wyników krwi, wyniki badania błony śluzowej jelita w kolonoskopii, a także objawy, które określa się za pomocą specjalnych wskaźników aktywności choroby.
Badanie kontrolowane za pomocą placebo oznacza, że działanie badanego leku jest porównywane z placebo. Placebo wygląda dokładnie tak samo jak badany lek, ale nie zawiera składnika aktywnego.
Losowość oznacza, że o tym, czy pacjent otrzyma badany lek czy placebo, decyduje przypadek. Chodzi o uniknięcie jakichkolwiek wpływów w procesie przydziału. Dobór losowy odbywa się na początku fazy leczenia.
Podwójnie ślepa próba oznacza, że ani członkowie zespołu badawczego, ani pacjent nie będą wiedzieli, do której grupy pacjent został przydzielony. Nikt nie może więc powiedzieć pacjentowi, czy otrzymuje placebo, czy substancję aktywną. Celem zastosowania „metody ślepej próby“ w badaniach klinicznych jest uniemożliwienie członkom zespołu badawczego i uczestnikom badania wpływu na rezultaty badania. Na przykład samo oczekiwanie, że lek pomoże, może wpłynąć na to, co uczestnik badania powie o swoich objawach.
Wszystkie nowe leki, zanim zostaną dopuszczone do powszechnego leczenia, muszą być najpierw przetestowane w badaniach klinicznych. W badaniach tych testuje się bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność nowego leku. Obowiązują ścisłe wytyczne, a lekarze uważnie monitorują uczestników badań. Dla pacjentów udział w badaniach klinicznych oznacza, że mają możliwość przyjęcia nowej substancji czynnej do leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna jeszcze przed oficjalnym zatwierdzeniem leku.
Badania kliniczne podzielone są na trzy fazy:
Faza I: Badany lek jest podawany po raz pierwszy małej grupie zdrowych ochotników. Zaczyna się od bardzo niskiej dawki, którą następnie ostrożnie się zwiększa. Celem jest zbadanie tolerancji i bezpieczeństwa.
Faza II: Badany lek otrzymuje tym razem nieco większa grupa pacjentów. Oprócz bezpieczeństwa i tolerancji testowana jest głównie skuteczność.
Faza III: Badany lek testowany jest w dużych, często międzynarodowych badaniach klinicznych z udziałem od kilkuset do ponad kilku tysięcy pacjentów. Testuje się bezpieczeństwo, tolerancję oraz skuteczność. Po uzyskaniu wyników poszczególnych faz badania można wystąpić o pozwolenie na dopuszczenie badanego leku do obrotu. W przypadku pozytywnego wyniku staje się on oficjalnie zatwierdzonym lekiem, który od tej pory jest dostępny dla pacjentów.
Faza IV: Czasami po zatwierdzeniu leku dołączana jest dodatkowa faza badania. W ten sposób można uzyskać więcej informacji, np. na temat skutków ubocznych, korzyści klinicznych i bezpiecznego stosowania w codziennej praktyce klinicznej.
W badaniu indukcyjnym YELLOWSTONE stosunek liczby pacjentów otrzymujących badany lek do liczby pacjentów otrzymujących placebo wynosi 2:1. Zatem prawdopodobieństwo, że otrzymasz badany lek zawierający substancję czynną wynosi 67 % (2 z 3). Prawdopodobieństwo, że otrzymasz placebo wynosi zatem 33 %. W badaniu podtrzymującym badany lek jest również kontrolowany za pomocą placebo w stosunku 1:1. W tym przypadku prawdopodobieństwo otrzymania zarówno badanego leku, jak i placebo wynosi więc po 50 %.
Ani Ty, Twój lekarz prowadzący w badaniu, ani także inne osoby uczestniczące w badaniu nie zostaną poinformowane, w której grupie się znajdujesz. Nazywa się to „metodą ślepej próby”.
W pewnych sytuacjach, takich jak nagły przypadek medyczny, pacjent może zostać wyłączony z metody zaślepienia. Oznacza to, że lekarz prowadzący w badaniu lub zespół badawczy dowiedzą się, czy pacjent otrzymuje badany lek czy placebo.
Udział w badaniu
Program badawczy prowadzony jest na całym świecie. Również w następujących krajach:
w Niemczech, Szwajcarii, Austrii, Wielkiej Brytanii i Polsce ponad 30 ośrodków badań klinicznych bierze udział w badaniu. Są to renomowane kliniki i kompetentne gabinety specjalistyczne, w których główni badacze są specjalistami w leczeniu nieswoistego zapalenia jelit.
Okres leczenia w ramach badania trwa 12 tygodni. Całościowo, udział w badaniu indukcyjnym będzie trwał od czterech do siedmiu miesięcy – łącznie ze wszystkimi badaniami przed leczeniem i po jego zakończeniu. W tym czasie będziesz musiał/-a odbyć około sześciu do ośmiu wizyt w ośrodku badań klinicznych.
Maksymalnie badanie może trwać siedem miesięcy. Na początku przeprowadza się badanie wstępne. Zazwyczaj po około miesiącu dostępne są wszystkie wyniki i można rozpocząć fazę leczenia trwającą około trzech miesięcy (12 tygodni). Po upływie jednego i trzech miesięcy po zakończeniu tej fazy leczenia odbędą się dwa badania kontrolne.
Jeśli po 12-tygodniowej fazie leczenia zdecydujesz się kontynuować udział w badaniu (badanie podtrzymujące lub badanie otwarte będące kontynuacją poprzednich badań), badania kontrolne w tym momencie zostaną pominięte. Czas trwania badania indukcyjnego skraca się wówczas do około czterech miesięcy i można bezpośrednio przystąpić do jednego z badań uzupełniających.
Nie, w ramach Programu badawczego YELLOWSTONE jako pacjent będziesz odbywać wizyty w ośrodku badań klinicznych w trybie ambulatoryjnym.
Nie, biorąc udział w tych badaniach nie ponosisz żadnych kosztów. Sponsor badania ponosi koszty leków podawanych w ramach badania oraz koszty wszystkich badań i analiz laboratoryjnych. W pewnym zakresie również mogą być pokrywane koszty podróży i posiłków. Sponsorem Programu badawczego YELLOWSTONE jest Celgene, spółka Bristol Meyer Squibb Company. Ponadto, ubezpieczenie sponsora dla uczestników badania obejmuje ewentualne ryzyko związane z uczestnictwem w badaniu.
Twoje ubezpieczenie zdrowotne nie ma wpływu na Twój udział w badaniu. Koszty związane z opieką medyczną, którą otrzymałbyś nawet bez udziału w programie badawczym, jako jedyne będą obciążać Twoje ubezpieczenie zdrowotne.
Tak. Skonsultuj się z lekarzem prowadzącym badanie w sprawie sposobu informowania swojego lekarza o swoim udziale w programie badawczym i jego wynikach.
Ogólne wyniki programu badawczego zostaną podane przez Twój ośrodek badań klinicznych jak tylko badania zostaną zakończone i dane będą oficjalnie dostępne.
Tak, masz prawo w każdej chwili zrezygnować z udziału w badaniu. Nie wymagamy podania powodu. Nie pociągnie to za sobą żadnych niedogodności w zakresie dalszej opieki medycznej.
Należy jednak niezwłocznie poinformować swojego lekarza prowadzącego w badaniu o tej decyzji. Ważne jest również zgłaszanie wszelkich nieprawidłowości, które mogą wystąpić podczas programu badawczego, aby możliwe było wyciągnięcie odpowiednich wniosków zarówno dla Ciebie, jak i dla innych uczestników programu badawczego.
Jeżeli okaże się to konieczne dla Twojego bezpieczeństwa, lekarz prowadzący w badaniu może wycofać Cię z programu badawczego. W takim przypadku zespół badawczy omówi z Tobą ewentualne dalsze leczenie.
Celgene, spółka Bristol Meyer Squibb Company i sponsor programu badawczego, zastrzega sobie również prawo do przedwczesnego przerwania Programu badawczego YELLOWSTONE. Może to nastąpić na przykład w przypadku, gdy ocena okresowa wykaże, że leczenie nie jest skuteczne.
Prywatność osób biorących udział w badaniu klinicznym jest chroniona w najwyższym stopniu. W tym celu Twoje dane są pseudonisermizowane. Oznacza to, że lekarz prowadzący badanie zbiera od Ciebie informacje i oznacza je kodem. W ten sposób dane są przetwarzane – bez informacji, które mogłyby ujawnić tożsamość pacjenta. Dostęp do listy nazwisk pacjentów i odpowiadających im kodów mają tylko upoważnione osoby, takie jak lekarz prowadzący badanie.
Serwis informacyjny dla pacjentów
+48 22 104 75 53
Czy jesteś zainteresowany/-a programem badawczym YELLOWSTONE?
Skorzystaj z naszego niewiążącego kwestionariusza, aby dowiedzieć się, czy kwalifikujesz się do udziału w badaniu.
- Bristol Myers Squibb. Informacja prasowa, 26 marca 2020 r. https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/us-food-and-drug-administration-approves-bristol-myers-squibbs (ostatni dostęp kwiecień 2020).
- Europejska Agencja Leków: Sprawozdanie z oceny. 9 kwietnia 2020 r. https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/zeposia-epar-public-assessment-report_en.pdf (ostatni dostęp uzyskano w sierpniu 2020 r.)
- Zatwierdzenie preparatu Zeposia w Szwajcarii, https://www.swissmedic.ch/swissmedic/de/home/humanarzneimittel/authorisations/new-medicines/zeposia_hartkapseln_ozanimodum.html (ostatni dostęp: czerwiec 2021).
- Bristol Myers Squibb. Informacja prasowa. https://news.bms.com/news/corporate-financial/2021/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Zeposia-ozanimod-an-Oral-Treatment-for-Adults-with-Moderately-to-Severely-Active-Ulcerative-Colitis1/default.aspx (ostatni dostęp: czerwiec 2021).
- Sandborn WJ, et al. N Engl J Med. 2016; 374:1745-1762.
- Feagan et al, Lancet Gastroenterol Hepatol 2020 Jun 15;S2468-1253(20)30188-6.
- Danese S, et al. J Crohns Colitis. 2018;12:S678-S686.