Choroba
Leśniowskiego-Crohna:
Opracowanie nowej
metody leczenia pacjentów

Tak. Badany lek można stosować do leczenia różnych chorób związanych z przewlekłym stanem zapalnym wywołanym przez nadaktywny układ odpornościowy. Są to na przykład przewlekła choroba zapalna choroby jelit, wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub zaburzenia neurologiczne, takie jak stwardnienie rozsiane (SM). Łącznie w ramach różnych badań klinicznych substancję czynną otrzymało już ponad 5 000 osób. Substancja czynna została zatwierdzona do leczenia nawracająco-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (RRMS) w USA, Europie i Szwajcarii od 2020 r.^{2, 3, 4} Ponadto w tym roku zakończono program badań fazy III nad chorobą wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. W badaniu tym substancja czynna była w stanie znacząco i trwale zmniejszyć objawy choroby. Od maja 2021 r. jest ona również dostępna dla pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego w USA.⁵ Obecnie władze europejskie rozpatrują wniosek o zatwierdzenie leku. Ponadto: wstępne wyniki badania fazy II w leczeniu pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna wskazują na to, że badany lek może być skuteczny i dobrze tolerowany.⁶ Aby lek ten został zatwierdzony w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, obecnie prowadzimy badania fazy III w ramach Programu badawczego YELLOWSTONE.

W badaniu indukcyjnym YELLOWSTONE stosunek liczby pacjentów otrzymujących badany lek do liczby pacjentów otrzymujących placebo wynosi 2:1. Zatem prawdopodobieństwo, że otrzymasz badany lek zawierający substancję czynną wynosi 67 % (2 z 3). Prawdopodobieństwo, że otrzymasz placebo wynosi zatem 33 %. W badaniu podtrzymującym badany lek jest również kontrolowany za pomocą placebo w stosunku 1:1. W tym przypadku prawdopodobieństwo otrzymania zarówno badanego leku, jak i placebo wynosi więc po 50 %.

Ani Ty, Twój lekarz prowadzący w badaniu, ani także inne osoby uczestniczące w badaniu nie zostaną poinformowane, w której grupie się znajdujesz. Nazywa się to ”metodą ślepej próby”.

W pewnych sytuacjach, takich jak nagły przypadek medyczny, pacjent może zostać wyłączony z metody zaślepienia. Oznacza to, że lekarz prowadzący w badaniu lub zespół badawczy dowiedzą się, czy pacjent otrzymuje badany lek czy placebo.